9月23日上午，由LEAP和苏州生物医药产业园（BioBAY）主办的第一届中美生物医药产业闭门会议暨苏州生物医药产业园侨商会线上研讨会在苏州工业园区金鸡湖路演中心成功举行。会议邀请了多位企业家、海内外专家学者及侨商代表，围绕新时代下的核酸治疗的发展和前景展开交流探讨。

　　苏州工业园区生物产业发展有限公司副总裁、苏州生物医药产业园侨商会副会长张春东先生出席并致辞。张春东在致辞中表示，“此次侨商会创新地与海外学术组织LEAP联手开展行业主题研讨会，形式新颖，主题帖和，促进了学术讨论与政策解读，为生物医药产业助力”。

　　百济神州分析研发总监高阳作为LEAP代表致辞。LEAP，全称Life-science Entrepreneurship And Plus，是一家成立于美国旧金山湾区的非营利性组织。自2019年成立起，LEAP致力于支持生物医药领域创业创新、促进学术交流、推动社会公益。在全球疫情的背景下，此次LEAP与苏州生物医药产业园侨商会的合作为中美生物医药领域的科学家与企业家搭建了一个无界沟通平台，促进了行业高效交流与协作

　　会议的第一个环节针对“核酸药物的技术瓶颈和治疗领域拓展”进行了线上和线联动的圆桌讨论。本次会议由百济神州的分析研发总监高阳主持，苏州诺洁贝生物技术有限公司首席运营官曲光，北京大学药学院教授张力勤，贝信生物创始人孔素东以及Spark Therapeutics Formulation Lead章瑞。

　　核酸治疗领域内涵丰富、药物类型多种多样。自人类基因组计划完成后，核酸药物的研发取得了长足的发展，但同时也面临着核酸修饰技术和药物递送技术等多方面的困难与挑战。对此，圆桌会议各位嘉宾聚焦核酸类药物免疫原性和递送方面的最新突破，从新技术研发、药物质量研究及产业化生产等多方面进行了分享与讨论。自从新冠疫情爆发以来，核酸技术的成熟为人类抗击新冠病毒提供了极大助力，人们也对核酸药物有了更新的认识。经过近半世纪的科学研究积累，核酸药物在今后必定拥有广阔而积极的发展前景。

　　在一个小时的圆桌会议中，专家们主要讨论了促进核酸药物发展的催化剂、核酸药物的免疫原性、核酸药物的递送问题和技术壁垒、核酸药物递送技术的发展方向四个议题。

　　主持人高阳首先对核酸药物的发展进行了简要回溯。在讨论到第一个议题，核酸药物发展的推动技术和事件时，章瑞博士表示核酸药物的递送、修饰和提纯的技术进步在很大程度上推动了行业发展。从早先的Liposome用以递送小分子药物，到2005年LNP（LipidNanoparticle）的技术发表，核酸载体的有效性和安全性都得到了提高。另一方面，mRNA的化学修饰也降低了核酸药物的免疫原性，进一步促进了领域的飞跃。曲光博士表示，现在核酸药物，基因治疗的发展是半个世纪以来几代人共同努力的结果，是源自于对科学不断地探索。贝信生物创始人孔素东也指出，虽然统称核酸类药物，经过化学合成的siRNA、ASO、Aptamer与通过转录表达的mRNA在合成工艺、质量控制上有很大的不同，在不同的领域都有很多年的技术积累。如果没有这些积累，仅仅递送系统的突破也无法带来当今核酸治疗领域的繁荣。

　　在讨论到第二个议题核酸药物的免疫原性时，张力勤教授提到LNP包裹，核酸修饰可以在一定程度上减少免疫原性和细胞毒性，但是LNP和化学修饰的目的不仅仅是为了解决免疫原性的问题，更多的是为了优化核酸药物的化学稳定性，代谢稳定性以及靶向性。同时，曲光博士提出新的递送系统需要经过临床的验证，例如基因治疗中经常使用到的腺相关病毒（AAV），它在不同适应症不同人群中的免疫原性都需要通过临床的检验。

　　在讨论到第三个议题核酸药物的递送问题和技术壁垒时，章瑞博士讲到现阶段LNP对于肝脏的靶向和疫苗技术比较成熟。新型的具有靶向脾脏，肺部的LNP现在还是在初期的老鼠实验阶段，我们还需要持续关注这些LNP在灵长类实验动物和临床实验的表现。现在有用抗体修饰LNP的技术出现，但是大规模生产可能有一定难度。在专利方面，LNP涉及的面很广，在化学，组分还是有很多新的机会，随着研究的深入之后会有新的突破。

　　在讨论到第四个议题核酸药物递送技术的发展方向时，贝信生物创始人孔素东认为除了现在的LNP包裹技术，偶联技术Conjugation（例如把抗体,多肽conjugate到siRNA）,会是一个新的发展方向。曲光博士提出，现在以AAV病毒作为核酸的载体技术已经在一些临床实验取得了不错的结果，未来相关病毒载体的技术会进一步推进核酸药物的发展。张力勤教授也做出了展望，认为将来会有更多以糖基受体为靶向的类似于GalNac的新技术出现，也会对现有的LNP进行优化，进一步降低其表面电荷，降低免疫原性，提高药物制剂的均一性和利用度。

　　在会议的第二个环节，苏州诺洁贝生物技术有限公司首席运营官曲光在会议中进行了“腺相关病毒介导的基因治疗发展近况”的主题分享。曲光博士回顾了基因治疗领域的发展，介绍了当下基因治疗业界布局，详细解析了腺相关病毒载体生产中的挑战与解决方案，并对中国基因治疗发展做出了展望。曲光结合了KymriahCAR-T和Luxturna的研发实例，阐述了在创新型modality研发过程中，药企与药物监管部门进行良好互动协作的重要性。在探寻未知领域的时候，药企要充分发挥主观能动性，跟监管机构建立良好的沟通渠道和信任，和监管机构一起充分评估风险，这样才有可能在较短的时间内把新的治疗手段送达患者手中。曲光博士也分享了自己多年来深耕基因治疗领域的心得，阐述基因治疗如何可以给患者带来生的希望和生活的质量。最后，曲光强调，“药物研发不会一帆风顺，但我们要怀着敬畏心理，做好风险管控，尊重科学”。

　　最后，苏州市公安局工业园区分局出入境管理大队的王章辉大队长和徐莹队长也特别参加了本次会议，为各位在苏侨商介绍了疫情下的最新出入境管理政策法规，详细解答了多家公司代表及侨商的相关问题。